特徴

• ニーマン・ピック病C型治療薬：ライソゾー

専門医コメント

ニーマン・ピック病C型治療薬やアデノシン

その他の薬効（代謝異常症治療薬）

• 糖原病II型治療薬

  欠損するα-グルコシダーゼの酵素補充に用いる。

• ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症治療薬

  ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症（LAL-D）は常染色体の劣勢遺伝で生じる、極めてまれな進行性の多臓器疾患である。

• ムコ多糖症治療薬

  ムコ多糖症はライソゾーム病の一種で、ムコ多糖分解酵素が先天的に欠損しているために、ムコ多糖が体内に蓄積し様々な障害が引き起こされる欠損した酵素の違いからI型～VII型（V型は欠番）まで細分類されている。